Перший у світі пацієнт із синдромом Гантера отримав революційну генну терапію.
Трирічний Олівер Чу з Каліфорнії став першою у світі людиною із тяжким спадковим захворюванням — синдромом Гантера (MPSII), — яка отримала експериментальну генну терапію. Лікарі вражені його швидким прогресом: через рік після початку лікування дитина розвивається майже як однолітки.
Синдром Гантера спричиняє поступове ураження органів та мозку. У найважчих випадках діти з цим діагнозом не доживають до 20 років, а симптоми інколи порівнюють із проявами дитячої деменції. Через генетичну помилку організм Олівера не виробляв фермент, який забезпечує нормальне функціонування клітин.
Медична команда Дитячої лікарні Роял Манчестера вперше у світі спробувала зупинити розвиток хвороби, перепрограмувавши клітини хлопчика шляхом генної терапії. Олівер став першим із п’яти дітей, які беруть участь у випробуванні.
Його мати, Цзінгру Чу, каже, що результати лікування перевершили всі очікування:
«Кожного разу, коли я про це говорю, я ледь стримую сльози. Це просто диво».
BBC протягом року стежило за розробкою цієї терапії та за тим, як науковці вели боротьбу за фінансування, щоб запуск клінічного випробування все ж відбувся.
Новаторська процедура дає надію родинам по всьому світу, адже раніше ефективного лікування синдрому Гантера не існувало.
